Rekonstruere blodkar gjennom genterapi


Diagnostisert med alvorlig koronarsykdom, har en gruppe pasienter for syke til eller som ikke svare på andre behandlingsalternativer besluttet å ta del i en test av angiogent genterapi klinikken for å bidra til å gjenoppbygge sine ødelagte blodkar. Mer enn 10 år senere, i en gjennomgang av oppfølgingen av disse pasientene, legene ved Baylor College of Medicine, Weill Cornell Medical College (der den kliniske studien og revisjon fant sted) og Stony Brook University Medical Center rapporterer resultatene er lovende og åpne døren for å teste større for å begynne.

Studien, som vises på nettet i tidsskriftet Human Gene Therapy, fulgte 31 pasienter Weill Cornell som ble diagnostisert med alvorlig koronarsykdom og har gitt en direkte injeksjon i hjertemuskelen av deres genterapi kalt adenovirus koding angiogenisk vekstfaktor, eller AdVEGF121. Resultatene av studien viser overlevelse på fem og ti år med disse pasientene var like god, og i noen tilfeller bedre, enn det du ser i andre grupper med tilsvarende hjerteproblemer behandlet med tradisjonell medisinsk behandling.

"Resultatene av denne studien av genterapi 10 år er viktig," sa co-senior forfatter Dr. Ronald G. Crystal, styreformann og professor i genetisk medisin ved Weill Cornell Medical College. "Etter en lang periode med oppfølging, pasienter som fikk genterapi angiogent ser ut til å få bedre resultater. Resultatene av studien gi oss en større forståelse av sikkerhet og effekt av genterapi for å gjenoppbygge blodkar i pasienter leve med koronarsykdom. "



"Da rettssaken startet, var det ingen sammenligninger tilgjengelige for å fortelle oss hva du kan forvente, og det er derfor vi er så fornøyd med resultatet," sier co-senior forfatter Dr. Todd Rosengart, professor og leder Michael E. DeBakey Kirurgisk avdeling ved Baylor College of Medicine, tidligere Stony Brook University Medical Center. "Vi fikk ideen om hva resultatet kan være basert på lovende studier i laboratoriet, så det var ingen bekymring, men de som fikk denne behandlingen virkelig hadde ingen andre behandlingsalternativer."

Den vanligste behandlingen for alvorlig koronar hjertesykdom er koronar bypasskirurgi, som fungerer ved å omdirigere blodstrømmen rundt den syke området eller blokkert fra hjertet. Men for de som er involvert i denne prosessen, blodårene som normalt ville bli brukt til å omdirigere blodstrøm er ikke frisk nok til å gjøre det.

I studien ble pasientene delt i to grupper. Gruppe A fikk både bypass og koronar konvensjonell genterapi, mens gruppe B fikk bare genterapi. Det var ingen kontrollgruppe. Genterapi har hjulpet gjenoppbygge blodkar svak og skadet hos disse pasientene. Medisinske journaler, intervjuer og oppfølgingsskjemaene ble brukt til å bestemme resultatet av pasienten. For gruppe A, overlevelsesraten var 40 prosent, og gruppe B var 31 prosent for å markere oppfølging på 10 år. Av de 18 pasientene som døde, dødsårsaken varierte fra kreft til problemstillinger knyttet hjerte.

"Mens det har vært helseproblemer som krever ytterligere behandling, som for eksempel hjerte revaskularisering og implanterbare defibrillatorer mellom de to gruppene, på hele denne gruppen av individer hadde et større resultat enn vi tror de ville ha hvis de ikke hadde fått den genterapi "Rosengart sa.

"Vi fant ingen bevis for sikkerhetsproblemer som førte fra genterapi," sier Crystal. "Gitt bekymringer om genterapi i den tiden hvor denne prosessen ble født, er dette en av de få studier av genterapi på lang sikt som er svært oppmuntrende fra en base av pasientsikkerhet."

Ifølge forskerne, er neste skritt videre forskning for å studere store grupper av pasienter og lage en kontrollstudie med placebo å sammenligne resultatene av utfallet. Weill Cornell Medical College, Weill Cornell Medical College-Qatar og Baylor College of Medicine samarbeider om en ny klinisk studie er foreløpig på planleggingsstadiet.

Andre som har bidratt til studien omfatter Charleen Hollmann, Muath M. Bishawi, Michael S. Halbreiner, Matthew Fakhoury, Eileen Finnin, og Dr. Annie Laurie Shroyer, alle med Stony Brook University Medical Center.

Denne studien ble finansiert delvis av en bevilgning fra Lisa og James Cohen Foundation og støttes delvis av stiftelsen av Qatar og Weill Cornell Medical College i Qatar.

1

Kommentarer - 0

Ingen kommentarer

Legg en kommentar

smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile smile smile smile smile
smile smile smile smile
Tegn igjen: 3000
captcha